L'oligonucleotidi sò polimeri di l'acidu nucleicu cù sequenze apposta, cumprese oligonucleotidi antisensu (ASOs), siRNAs (picculi RNA interferenti), microRNA è aptameri.L'oligonucleotidi ponu esse aduprati per modulà l'espressione genica per mezu di una varietà di prucessi, cumprese RNAi, degradazione di destinazione per clivage mediata da RNase H, regulazione di splicing, ripressione di RNA non codificante, attivazione di geni è editazione di geni programati.

A maiò parte di l'oligonucleotidi (ASO, siRNA, è microRNA) hibridizanu per u mRNA di u gene di destinazione o pre-mRNA via l'accoppiamentu di basi cumplementarii, è teoricamente ponu modulà selettivamente l'espressione di qualsiasi gene è proteina di destinazione, cumpresi parechji mirati "non-terapeuti".L'aptameri anu una alta affinità per a proteina di destinazione, simili à a struttura terziaria di l'anticorpi, micca a sequenza.L'oligonucleotidi offrenu ancu altri vantaghji, cumpresi tecnichi di pruduzzione è preparazione relativamente simplici, ciculi di sviluppu curtu, è effetti di longa durata.

Paragunatu à l'inibitori di molecule tradiziunali, l'usu di oligonucleotidi cum'è droghe hè un approcciu fundamentale novu.U putenziale di l'oligonucleotidi in a genetica di precisione hà stimulatu l'entusiasmu per l'applicazioni terapeutiche in u cancer, a malatia cardiovascular è e malatie rare.L'appruvazioni recenti di a FDA per Givosiran, Lumasiran è Viltolarsen portanu RNAi, o terapie basate in RNA, in u mainstream di u sviluppu di droghe.