Алігануклеатыды - гэта палімеры нуклеінавых кіслот са спецыяльна распрацаванымі паслядоўнасцямі, уключаючы антысэнсавыя алігануклеатыды (ASO), siRNA (малыя інтэрферуючыя РНК), мікраРНК і аптамеры.Алігануклеатыды могуць быць выкарыстаны для мадуляцыі экспрэсіі генаў з дапамогай шэрагу працэсаў, уключаючы RNAi, дэградацыю мішэні праз апасродкаванае РНКазай Н расшчапленне, рэгуляцыю сплайсінгу, рэпрэсію некадуючай РНК, актывацыю генаў і запраграмаванае рэдагаванне генаў.

Большасць алігануклеатыдаў (ASO, siRNA і microRNA) гібрыдызуюцца з мРНК гена-мішэні або прэ-мРНК праз камплементарнае спарванне асноў і тэарэтычна могуць выбарачна мадуляваць экспрэсію любога гена-мішэні і бялку, у тым ліку многіх «нетэрапеўтычных».Аптамеры маюць высокае сродство да бялку-мішэні, падобнае да троеснай структуры антыцелаў, а не да паслядоўнасці.Алігануклеатыды таксама даюць іншыя перавагі, у тым ліку адносна простыя метады вытворчасці і падрыхтоўкі, кароткія цыклы распрацоўкі і працяглыя эфекты.

У параўнанні з традыцыйнымі малымі малекуламі інгібітараў, выкарыстанне алігануклеатыдаў у якасці лекавых сродкаў з'яўляецца прынцыпова новым падыходам.Патэнцыял алігануклеатыдаў у дакладнай генетыцы падштурхнуў энтузіязм да тэрапеўтычнага прымянення пры раку, сардэчна-сасудзістых захворваннях і рэдкіх захворваннях.Нядаўнія дазволы FDA для Givosiran, Lumasiran і Viltolarsen выводзяць RNAi, або тэрапію на аснове РНК, у асноўнае рэчышча распрацоўкі лекаў.