Wat is in oligonucleotide?

Oligonukleotides binne nukleïnesûrpolymeren mei spesjaal ûntworpen sekwinsjes, ynklusyf antisense oligonukleotiden (ASO's), siRNA's (lytse ynterferearjende RNA's), mikroRNA's en aptamers.Oligonucleotides kinne brûkt wurde om gene-ekspresje te modulearjen fia in ferskaat oan prosessen, ynklusyf RNAi, doeldegradaasje troch RNase H-bemiddele splitsing, splicing-regeling, net-kodearjende RNA-ûnderdrukking, genaktivearring, en programmearre gen-bewurking.

b01eae25-300x300

De measte oligonukleotiden (ASO's, siRNA, en microRNA) hybridisearje nei doelgen mRNA as pre-mRNA fia komplemintêre basispaaring, en kinne teoretysk de ekspresje fan elk doelgen en proteïne selektyf moduleare, ynklusyf in protte "net-therapeutyske" doelen.Aptamers hawwe hege affiniteit foar it doelprotein, fergelykber mei de tertiêre struktuer fan antykladen, net de folchoarder.Oligonucleotides biede ek oare foardielen, ynklusyf relatyf ienfâldige produksje- en tariedingstechniken, koarte ûntwikkelingssyklusen, en langduorjende effekten.

Yn ferliking mei tradisjonele lytse molekule-ynhibitoren is it gebrûk fan oligonukleotiden as drugs in fûneminteel nije oanpak.It potinsjeel fan oligonukleotiden yn presysgenetika hat entûsjasme stimulearre foar therapeutyske tapassingen yn kanker, kardiovaskulêre sykte, en seldsume sykten.Resinte FDA-goedkarring foar Givosiran, Lumasiran en Viltolarsen bringe RNAi, as RNA-basearre terapyen, yn 'e mainstream fan medisynûntwikkeling.


Post tiid: Jul-19-2022