Awọn oligonucleotides jẹ awọn polima acid nucleic pẹlu awọn ilana ti a ṣe apẹrẹ pataki, pẹlu antisense oligonucleotides (ASOs), siRNAs (awọn RNAs ti o ni kikọlu kekere), microRNAs, ati awọn aptamers.Oligonucleotides le ṣee lo lati ṣe atunṣe ikosile jiini nipasẹ ọpọlọpọ awọn ilana, pẹlu RNAi, ibajẹ ibi-afẹde nipasẹ RNase H-mediated cleavage, ilana splicing, ifiagbaratemole RNA ti kii ṣe koodu, imuṣiṣẹ pupọ pupọ, ati ṣiṣatunṣe ipilẹṣẹ apilẹṣẹ.

Pupọ awọn oligonucleotides (ASOs, siRNA, ati microRNA) ṣe arabara si ibi-afẹde mRNA tabi ami-mRNA nipasẹ isọdọkan ipilẹ ibaramu, ati ni imọ-jinlẹ le yan yiyan ikosile ti jiini ibi-afẹde ati amuaradagba, pẹlu ọpọlọpọ “ti kii ṣe itọju ailera” ibi-afẹde.Aptamers ni isunmọ giga fun amuaradagba ibi-afẹde, iru si eto ile-ẹkọ giga ti awọn aporo-ara, kii ṣe ọkọọkan.Oligonucleotides tun funni ni awọn anfani miiran, pẹlu iṣelọpọ ti o rọrun ati awọn ilana igbaradi, awọn akoko idagbasoke kukuru, ati awọn ipa pipẹ.

Ti a ṣe afiwe si awọn inhibitors molecule kekere ti ibile, lilo awọn oligonucleotides bi oogun jẹ ọna aramada ti ipilẹṣẹ.Agbara ti awọn oligonucleotides ni awọn Jiini to peye ti ṣe alekun itara fun awọn ohun elo itọju ni akàn, arun inu ọkan ati ẹjẹ, ati awọn arun toje.Awọn ifọwọsi FDA aipẹ fun Givosiran, Lumasiran ati Viltolarsen mu RNAi, tabi awọn itọju ailera ti o da lori RNA, sinu ipilẹṣẹ ti idagbasoke oogun.