Oligonukleotidoj estas nukleaacido polimeroj kun speciale dizajnitaj sekvencoj, inkluzive de kontraŭsensaj oligonukleotidoj (ASOoj), siRNAoj (malgrandaj interferaj RNAoj), mikroRNA, kaj aptameroj.Oligonukleotidoj povas esti uzitaj por moduli genekspresion tra gamo da procezoj, inkluzive de RNAi, celdegeneron tra RNase H-mediaciita interfendo, splisanta reguligo, nekodanta RNA-subpremo, genaktivigo, kaj programita genredaktado.

La plej multaj oligonukleotidoj (ASOoj, siRNA, kaj mikroRNA) hibridiĝas al celgena mRNA aŭ antaŭ-mRNA per komplementa bazparigo, kaj teorie povas selekteme moduli la esprimon de iu celgeno kaj proteino, inkluzive de multaj "ne-terapiaj" celoj.Aptamers havas altan afinecon por la celproteino, simila al la terciara strukturo de antikorpoj, ne la sekvenco.Oligonukleotidoj ankaŭ ofertas aliajn avantaĝojn, inkluzive de relative simplaj produktado- kaj preparteknikoj, mallongajn evoluciklojn, kaj longdaŭrajn efikojn.

Kompare al tradiciaj malgrandaj molekulaj inhibidores, la uzo de oligonukleotidoj kiel medikamentoj estas fundamente nova aliro.La potencialo de oligonukleotidoj en precizeca genetiko akcelis entuziasmon por terapiaj aplikoj en kancero, kardiovaskula malsano kaj raraj malsanoj.Lastatempaj FDA-aproboj por Givosiran, Lumasiran kaj Viltolarsen alportas RNAi, aŭ RNA-bazitajn terapiojn, en la ĉeftendencon de drogevoluo.