Hvað er fákirni?

Fákirni eru kjarnsýrufjölliður með sérhönnuðum röðum, þar á meðal andskynjunarfrumum (ASO), siRNA (lítil truflandi RNA), míkróRNA og aptamer.Hægt er að nota fákirni til að móta tjáningu gena með ýmsum ferlum, þar á meðal RNAi, niðurbroti marks í gegnum RNase H-miðlaða klofningu, splicing control, non-code RNA bælingu, genavirkjun og forritaða genabreytingu.

b01eae25-300x300

Flest fákirni (ASOs, siRNA og microRNA) blandast við markgen mRNA eða pre-mRNA í gegnum viðbótarbasapörun og geta fræðilega séð sértækt mótað tjáningu hvers kyns markgena og próteina, þar á meðal margra „ólækninga“ marka.Aptamerar hafa mikla sækni í markpróteinið, svipað og háskólabyggingu mótefna, ekki röðinni.Fákirni bjóða einnig upp á aðra kosti, þar á meðal tiltölulega einfalda framleiðslu og undirbúningstækni, stuttar þróunarlotur og langvarandi áhrif.

Í samanburði við hefðbundna smásameindahemla er notkun fákirna sem lyf í grundvallaratriðum ný nálgun.Möguleiki fákorna í nákvæmni erfðafræði hefur aukið áhuga á lækningalegum notkunum við krabbamein, hjarta- og æðasjúkdóma og sjaldgæfa sjúkdóma.Nýlegar samþykki FDA fyrir Givosiran, Lumasiran og Viltolarsen koma RNAi, eða RNA byggðum meðferðum, inn í meginstraum lyfjaþróunar.


Birtingartími: 19. júlí 2022