Олигонуклеотидууд нь антисенс олигонуклеотид (ASO), сиРНХ (жижиг хөндлөнгийн РНХ), микроРНХ, аптамер зэрэг тусгайлан зохион бүтээсэн дараалал бүхий нуклейн хүчлийн полимер юм.Олигонуклеотидууд нь RNAi, RNase H-зуучлах замаар зорилтот задрал, залгах зохицуулалт, кодчилолгүй РНХ дарангуйлал, генийг идэвхжүүлэх, програмчлагдсан ген засварлах зэрэг олон процессоор генийн илэрхийлэлийг өөрчлөхөд ашиглаж болно.

Ихэнх олигонуклеотидууд (ASOs, siRNA, microRNA) генийн мРНХ эсвэл өмнөх мРНХ-д нэмэлт суурь хосолж эрлийзждэг ба онолын хувьд зорилтот ген, уургийн илэрхийлэл, түүний дотор олон "эмчилгээний бус" зорилтот генийн илэрхийлэлийг сонгон тохируулж чаддаг.Аптамерууд нь эсрэгбиеийн дараалал биш харин гуравдагч бүтэцтэй төстэй зорилтот уурагтай өндөр хамааралтай байдаг.Олигонуклеотидууд нь харьцангуй энгийн үйлдвэрлэх, бэлтгэх арга техник, богино хөгжлийн мөчлөг, удаан үргэлжлэх нөлөө зэрэг бусад давуу талуудыг санал болгодог.

Уламжлалт жижиг молекул дарангуйлагчтай харьцуулахад олигонуклеотидыг эм болгон ашиглах нь цоо шинэ арга юм.Нарийвчлалтай генетикийн олигонуклеотидын чадавхи нь хорт хавдар, зүрх судасны өвчин, ховор өвчний эмчилгээнд хэрэглэх хүсэл эрмэлзлийг нэмэгдүүлсэн.Гивосиран, Лумасиран, Вилтоларсен нарын сүүлийн үеийн FDA-ийн зөвшөөрлүүд нь RNAi буюу РНХ-д суурилсан эмчилгээг эмийн хөгжлийн үндсэн урсгалд оруулж байна.