Олигонуклеотидтер – антисенстік олигонуклеотидтерді (ASO), siRNAs (ұсақ интерференциялық РНҚ), микроРНҚ және аптамерлерді қоса алғанда, арнайы әзірленген реттілігі бар нуклеин қышқылының полимерлері.Олигонуклеотидтер бірқатар процестер арқылы ген экспрессиясын модуляциялау үшін пайдаланылуы мүмкін, соның ішінде RNAi, RNase H-делдалдық бөлінуі арқылы мақсатты деградация, сплайсинг реттеу, кодталмаған РНҚ репрессиясы, генді белсендіру және бағдарламаланған генді өңдеу.

Олигонуклеотидтердің көпшілігі (ASOs, siRNA және microRNA) мақсатты ген мРНҚ немесе пре-мРНҚ үшін будандастыру үшін қосымша негіз жұптасуы арқылы және теориялық тұрғыда кез келген мақсатты ген мен ақуыздың экспрессиясын таңдамалы түрде модуляциялай алады, соның ішінде көптеген «терапиялық емес» мақсаттылар.Аптамерлердің мақсатты ақуызға жоғары жақындығы бар, антиденелердің реттілігі емес, үшінші реттік құрылымына ұқсас.Олигонуклеотидтер сонымен қатар салыстырмалы түрде қарапайым өндіру және дайындау әдістерін, қысқа даму циклдерін және ұзақ әсер етуді қоса алғанда, басқа артықшылықтарды ұсынады.

Дәстүрлі шағын молекула ингибиторларымен салыстырғанда, олигонуклеотидтерді дәрілік заттар ретінде қолдану түбегейлі жаңа тәсіл болып табылады.Дәл генетикадағы олигонуклеотидтердің әлеуеті қатерлі ісік, жүрек-тамыр аурулары және сирек кездесетін аурулардағы терапевтік қолданбаларға деген ынта-жігерді арттырды.Гивосиран, Лумасиран және Вилтоларсенге арналған соңғы FDA мақұлдаулары RNAi немесе РНҚ негізіндегі терапияны дәрілік заттардың дамуының негізгі ағымына әкеледі.